La prise en charge d’un patient atteint d’une maladie rare a pour objectifs principaux :
- Réduire le délai entre l’âge aux premiers signes d’une maladie rare et la prise en charge par un centre de référence et/ou de compétences.
- Améliorer le parcours de soin et le suivi du patient tout au long de la vie.
- Faciliter l’inclusion des personnes atteintes de maladies rares et de leurs aidants.
- Former les professionnels de santé à mieux identifier et prendre en charge les maladies rares.
- Améliorer l’accès à l’information des personnes concernées par les maladies rares.
- Favoriser l’innovation dans le champ des maladies rares.